Peste 30.000 de persoane cu diabet sunt înregistrate în judeţul Timiş

Aproximativ 5% din populația județului Timiș1 are diabet zaharat și...

Ro Health Review: Strategies, Economics & More

Sănătatea Press Group lansează revista Ro ...

Mai mulți specialiști din domeniul medical au constituit Coaliția „Solidari pentru Sănătate”

Medici și specialiști din domeniul medical au constituit, l...

Medicii rezidenți vor încasa bursele de rezidențiat până la intrarea în vigoare a creșterilor salariale

Salariile medicilor rezidenți vor fi marite anul viitor, ia...

Dr. Renică Diaconescu, Comisia pentru Sănătate Publică din Senatul României: Vrem să propunem o altă lege a rezidențiatului

Vicepreședintele Comisiei pentru Sănătate din cadrul Senatului Rom&...

Studiile clinice în oncologie – oportunități ratate în România prin aprobări întârziate și lipsă de personal

Studiile clinice în oncologie – oportunități ratate în România prin aprobări întârziate și lipsă de personal
Share pe Facebook

Sursă foto: Shutterstock

Articol realizat cu Dr. Dragoș Median, Medic Primar Oncologie Medicală

Studiile clinice sunt încercări în dezvoltarea unui medicament. La ora actuală medicamentele nu se mai descoperă, acestea se inventează. Prin studii clinice se creează sau se blochează practic căi și mecanisme, construindu-se astfel molecule. După ce o moleculă este inventată, ea trebuie să fie testată în laborator. Inițial, pentru a-i fi verificată conformația, întrucât ne referim la o structură tridimensională. Dacă are conformația corectă, dacă blochează receptorul sau procesul pe care s-a intenționat să-l blocheze, procesul merge mai departe. A doua etapă este aceea de a constata dacă acțiunea dovedită are loc nu numai în reacții chimice ci și în cadrul celulelor. Etapele următoare în procesul de a crea o moleculă se realizează pe animale de laborator, pe țesuturi, ajungându-se apoi și la subiecți umani.

Studiile clinice sunt clasificate sub forma mai multor tipuri: de fază zero, unu, doi și trei. Primele studii sunt de siguranță – există un medicament, el are o formă, fie că e vorba despre o substanță injectabilă, fie că se administrează oral, însă trebuie verificat faptul că formula este sigură. Subiecții sunt sănătoși, pe ei testându-se aceste medicamente, în sensul că se observă dacă există reacții secundare acceptabile. Următoarea etapă, cel puțin pentru oncologie, este cea a studiilor de fază doi. În aceste studii, o substanță despre care se știe că este sigură se testează în sensul observării sau măsurării eficienței. Se constată că acea moleculă poate fi folosită în anumite boli, măsurându-se anumiți parametri: rata de răspuns, spre exemplu, cu cât scade o anumită tumoră, diminuare unui parametru, dacă vorbim despre glicemie. Cea de-a treia etapă ar fi studiile de fază trei. În aceste studii deja se știe că există o moleculă sigură, activă, pentru că în urma studiului de fază doi se poate spune în ce boli sau patologii este activă și se observă dacă molecula aduce un beneficiu față de ceea ce există deja în practica curentă. De aceea, majoritatea studiilor de faza trei compară medicamentul de studiu cu cel mai bun standard existent la momentul respectiv în lume. Există și studiile de fază patru, în care medicamentul deja este înregistrat, este pus pe piață și se urmăresc efectele secundare la distanță în timp. Acestea sunt studii post marketing, de asemenea foarte importante pentru a vedea impactul asupra pacienților.

În România cele mai multe studii sunt cele de fază trei și patru. Pentru pacienții oncologici prin acestea se testează dacă se aduce un beneficiu mai mare decât ceea ce este la momentul respectiv pe piață, decât cel mai bun tratament posibil existent.

Studiile clinice oferă posibilități și ordonează tratamentul

Studiile clinice aduc cu ele mai multe avantaje. De foarte multe ori se ajunge în situația în care nu mai există un standard în tratament. Oncologia este probabil cea mai standardizată parte de medicină, pentru fiecare boală existând un protocol, în funcție de patologie, de timpul de răspuns, de anumite mutații genetice extrem de standardizate. La un moment dat însă, se ajunge la a nu mai avea această variantă de tratament. E foarte greu să știi ce i se potrivește unui pacient sau ce tratament va da rezultate. Studiile clinice aduc această posibilitate, de a încerca, atunci când nu există răspunsul perfect, alte diverse variante.

Ceea ce mai face bun un studiu clinic, atât pentru pacienți, cât și pentru medici, este că îi ordonează. Practic, studiile impun respectarea acelorași norme care există peste tot în lume, în ceea ce privește evaluările, timing-ul, tot procesul desfășurându-se cu ajutorul banilor sponsorilor, deci fără cheltuieli suplimentare din partea statului, toți actorii aflându-se astfel în beneficiu.

Accesul la medicație greu rambursabilă – principalul avantaj al studiilor clinice pentru pacienți

Apoi, pentru pacienții oncologici din România, principalul avantaj este accesul la medicație, medicație ce devine foarte greu rambursabilă, sau târziu rambursabilă. Există, spre exemplu studii care s-au desfășurat în anii 2007 – 2008, cu un medicament care este rambursat în România din luna martie anul acesta, atunci când a intrat în vigoare în noua listă. Adică zece ani mai târziu, după ce el fusese deja înregistrat în lume.

În România studiile clinice în oncologie sunt realizate cel mai frecvent în cazuri de melanom malign, în cancerele de sân și de ovar, pentru că acestea sunt și des întâlnite, de asemenea în cazurile de cancer de colon și de plămâni. Criteriile de includere a unui pacient într-un studiu clinic depind de caz și de patologie. Acestea pot fi generale, cum ar fi să aibă o funcție hematologică normală, analizele în regulă, până la criterii extrem de specifice, cum ar fi existența unei anumite mutații.

În studiile clinice lucrurile stau în felul următor: sponsorul nu este neapărat cel care dă banii, ci cel care gândește și stabilește un protocol, cel care stabilește că un medicament ar putea, pe baza unor ipoteze științifice, fi util într-o anumită boală. Mai apoi se creează un protocol, urmează să fie trimis către autorități, către un consiliu științific, iar în momentul în care este acceptat, atunci poate deveni un studiu clinic. Studiul clinic este cu atât mai relevant cu cât populația este mai diversă, în cazul în care nu se caută o anumită mutație, existând situații în care se caută o populație țintită. Studiile în general sunt multicentrice și acest lucru neînsemnând neapărat mai multe orașe, ci cât mai multe populații, cât mai multe rase. Studiile serioase sunt în general internațional organizate. Din păcate în România nu există niciun proiect inițiat de țară. România este la ora actuală doar parte în aceste studii clinice.

Aprobările autorităților, principalul obstacol în dezvoltarea studiilor clinice

România nu stă bine la capitolul studii clinice așadar, din multe motive. Principalul motiv este legat de Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale. Pentru ca un studiu să fie desfășurat într-o țară are nevoie de aprobarea autorităților. În Statele Unite ale Americii este nevoie de FDA. În Europa este nevoie de EMA. Pentru fiecare stat participant din Europa e nevoie și de acordul Agenției Naționale a Medicamentului din țara respectivă. Peste tot în lume, acordul pentru un studiu clinic se oferă rapid, pentru că se consideră că este vorba despre un beneficiu adus oamenilor. Chiar dacă nu toate studiile au rezultat pozitiv, indiferent de cât de bine sunt gândite. Este însă un posibil câștig la mijloc pentru pacient. ANM are o politică fantastică de descurajare a studiilor clinice în țara noastră. Există întârzieri extrem de mari în a oferi aprobări pentru studiile clinice, nu există, totodată, nici personal calificat în ANM pentru acest lucru. Această situație duce mai departe la următorul lucru: pe de o parte, România are mult mai puține studii clinice și nu numai în oncologie, ci în orice domeniu, comparativ cu Bulgaria sau cu Ungaria. Bulgaria are un sfert din populația României, Ungaria are mai puțin de jumătate.

În țările europene, diferența este cu atât mai mare, studiile clinice acolo reprezentând deja o tradiție. Pe de altă parte, atunci când se ia decizia realizării unui studiu clinic, nu numai că este nevoie de un protocol, ci trebuie ca autorităților să le fie prezentate foarte multe aspecte. În primul rând mărimea lotului vizat de studiu, câți pacienți vor fi incluși. Apoi trebuie specificat în cât timp se vor face înrolările. Sponsorii sunt interesați ca recrutările să se facă rapid, în primul rând pentru că termenul stabilit să fie respectat și apoi având în vedere considerentele financiare, pentru că trebuie ca studiile să fie publicate, iar medicamentul vândut. Întârzierea României în a oferi aprobarea, are impact asupra întregului studiu. Ulterior decizia este foarte simplă: România nu mai este inclusă în studiile clinice, având în vedere faptul că acest proces se desfășoară la nivel internațional, concomitent, fiecare țară depinzând de activitatea și viteza celeilalte. Astfel că, în România studiile clinice nu numai că sunt puține, însă devin din ce în ce mai puține.

Din punctul de vedere al resursei umane, a fi specialist în acest domeniu nu necesită o pregătire specială. Există cursuri de good clinical practice, lucruri mai degrabă de bun simț și apoi aspecte în ceea ce privește organizarea procesului care țin de orice cercetare științifică. În România există universități, instutute de cercetare și criterii care ar putea fi respectate și pentru realizarea de studii clinice. Legislația în acest domeniu este comună în Statele Unite, Europa și Japonia, există totodată niște directive europene, iar legislația este înglobată în cea românească. Așadar, în România nu problema specialiștilor este obstacolul în dezvoltarea studiilor clinice. O primă soluție este ca ANM să își angajeze oameni competenți și care se pot ocupa și de acest proces. E greu de înțeles cum același om poate citi și înțelege un protocol pe boli infecțioase, unul pe cardiologie, altul pe neurologie și altul pe oncologie. Și atunci soluția vine în a angaja mai mulți oameni sau în a încheia contracte cu experți, care să facă acest lucru, să studieze protocolul și să dea o rezoluție.

Un studiu celebru desfășurat cu mulți ani în urmă și în România se numește ALTTO și nu a avut rezultat pozitiv, însă a permis două lucruri: pentru paciente accesul la un medicament care era greu de obținut la vremea aceea, iar pentru cei care au lucrat pe studiul respectiv, acces la un alt medicament important greu de obținut - un câștig și pentru pacient și pentru medici.

Un alt exemplu poate fi reprezentat de studiile desfășurate în România în anul 2016 pe melanomul malign, în care pacienții au avut acces la două medicamente extrem de scumpe, care abia acum sunt rambursate în România. Au fost așadar pacienți care au beneficiat de aceste molecule, odată cu cei din țările civilizate, pe banii altora, lucru care este important.

Percepția asupra studiilor clinice în rândul pacienților depinde foarte mult de educație

În România, percepția asupra studiilor clinice în rândul pacienților depinde foarte mult de educația lor. Pacientele cu un nivel de educație ridicat sunt mai deschise la participarea în studii clinice. Pe de altă parte, ajută și faptul că toate studiile clinice se regăsesc pe două portaluri: clinicaltrials.gov și eudract.eu, deci un site american și unul european. Este cât se poate de transparent procesul, pe site găsindu-se criteriile de includere și excludere, centrele care derulează studii, obiectivele acestora. Pacienții care participă la studii clinice de obicei îi încurajează și pe ceilalți să o facă și există pacienți care participă chiar și la trei studii clinice. Există însă și cei care refuză să participe. De cele mai multe ori motivele au fost legate tot de timp, de faptul că fiind foarte detaliate, investigațiile presupun deplasări mai multe, vizite mai dese la spital, ceea ce poate fi destul de neplăcut. Abia pe locul doi este neîncrederea. În mare, pacienții români refuză studiile clinice în proporție de 10 -15%, procent care nu este ridicat, ci firesc. Așadar nici reticența sau neîncrederea pacienților nu este o barieră în dezvoltarea mai profundă a studiilor clinice în România.

În Statele Unite ale Americii, Institutul MD Anderson are aproximativ 80% din pacienți în studii clinice, aceștia nefiind practic altfel tratați decât astfel. Diferența majoră între ce se întâmplă acolo și ce există în România este că acolo se dezvoltă propriile trialuri clinice. Acolo există oameni care gândesc studii și propun pacienților sau îi recrutează pentru a dovedi ideea. Belgia are de asemenea strategii foarte bune de recrutare.

Cazurile de cancer astăzi nu sunt mai complicate și nici nu vor deveni, specialiștii, pacienții și oamenii în general, însă, învață mai multe lucruri. Și cu cât se știu mai multe lucruri, cu atât se descoperă că povestea este mai complicată. Referitor la studiile clinice în România, trendul este descendent – din ce în ce mai puține studii clinice, din ce în ce mai greu se obțin aprobările, din ce în ce mai mulți sponsori care pur și simplu renunță la România.

Dacă vorbim despre cazuri individualizate de pacienți cu cancer, succesul unui tratament se găsește în felul în care acesta i se potrivește pacientului. Oncologia este standardizată și oarecum aceleași tratamente se aplică unui lot mare de pacienți. Asta pentru că datele arată că ai șansele cele mai mari de răspuns în felul acesta. Însă nu de 100%. O caracterizare bună și exactă a tumorii poate ajuta așadar cel mai mult în alegerea unui tratament. Până la un punct. Global vorbind și politicile de sănătate au un rol esențial, implementarea unor protocoale realiste care să nu facă risipă, dar care să nici nu pună opreliști este soluția în succesul tratamentului.

Woerwag pharma

EDITORIALE

linie_analize

1990 – 2017 - 26 de miniștri ai Sănătății în 27 de ani. Schimbările care au împiedicat schimbarea

1990 – 2017 - 26 de miniștri ai Sănătății în 27 de ani. Schimbările care au împiedicat schimbarea

Schimbarea societății, a clasei politice, a învățământului, sistemului de sănătate. Idei comune, uzuale, promovate în contextul nați...

România medicală de dincolo de ecrane

România medicală
de dincolo de ecrane

Există o Românie medicală dincolo de ecranul televizorului, al monitorului sau al telefonului mobil. O Românie medicală dincolo de...



RECOMANDĂRILE REDACŢIEI

linie_interviuri

RO HEALTH REVIEW: Strategies, Economics & More

RO HEALTH REVIEW: Strategies, Economics & More

Strategii în sănătate, probleme de economie și management sanitar, strategii de resurse umane în domeniul medical, tratate de către ...

Accesul pacienţilor la medicamente - între deziderat şi realitate

Accesul pacienţilor la medicamente - între deziderat şi realitate

Anul acesta a venit cu schimbări la nivelul Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate (CNAS), modificări ce ar putea uşura sau îngreu...

Boala secolului trecut

Boala secolului trecut

Nu s-a scurs, încă, un sfert din acest secol și sunt mari șanse ca despr...

Abonați-vă la newsletterul nostru pentru a primi ultimile noutăți despre revistă.

 
banner SPG

România medicală de dincolo de ecrane

România medicală
de dincolo de ecrane

Există o Românie medicală dincolo de ecranul televizorului, al monitoru...