Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMA) a aprobat acordarea unei autorizaţii europene de introducere pe piaţă pentru prima monoterapie orală pentru pacienţii adulţi cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN) care suferă de anemie hemolitică, o boală genetică rară a sângelui care distruge globulele roşii.
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a avizat medicamentul, iar EMA a recomandat Comisiei Europene să acorde o licenţă pentru iptacopan, o substanţă activă care funcţionează ca un inhibitor al complementului şi reprezintă un tip de imunoterapie utilizat pentru tratarea afecţiunilor inflamatorii cauzate de deficienţe ale sistemului complementului, o parte a sistemului imunitar, informează EFE, citată de Agerpres.
„Iptacopan vizează factorul B pentru a inhiba selectiv calea alternativă a complementului şi pentru a preveni distrugerea globulelor roşii în interiorul vaselor de sânge (hemoliză intravasculară) şi în ficat şi splină (hemoliză extravasculară)”, explică EMA.
Cele mai frecvente efecte secundare la pacienţii trataţi cu iptacopan au fost infecţii ale căilor respiratorii superioare, cefalee şi diaree.
HPN este o tulburare genetică rară care provoacă descompunerea prematură a celulelor roşii din sânge (anemie hemolitică) şi poate pune viaţa în pericol.
Această boală apare atunci când celulele responsabile de formarea celulelor roşii (care ajută la transportul oxigenului în organism) produc globule roşii defecte din cauza unei mutaţii în gena FIGA. Acest lucru declanşează activarea sistemului imunitar care vede acele celule defecte ca pe un inamic, le atacă şi le distruge.
Simptomele bolii includ oboseală, dureri corporale, cheaguri de sânge, sângerări şi dificultăţi de respiraţie, iar HPN se agravează de obicei în timp, iar pacienţii necesită adesea transfuzii de globule roşii.
Tratamentul standard pentru HPN constă în anticorpi monoclonali anti-C5 (eculizumab sau ravulizumab), administraţi prin perfuzie subcutanată sau intravenoasă. O minoritate de pacienţi trataţi cu inhibitori ai complementului suferă de anemie hemolitică reziduală şi necesită transfuzii de sânge.
În cazul în care Comisia acceptă avizul EMA, aceasta va emite o autorizaţie de introducere pe piaţă care va fi în vigoare în întreaga UE, deşi deciziile privind stabilirea preţului şi rambursarea medicamentelor sunt luate la nivel naţional.