Comisia Europeană a autorizat spre comercializare tratamentul cu Luxturna (voretigene neparvovec/Spark Therapeutics), o terapie genică pentru tratamentul pacienților pediatrici și al adulților cu pierdere a vederii din cauza distrofiei retiniene cauzate de mutații bialelice ale genei RPE65 și care au suficiente celule retiniene viabile restante. Avizul pozitiv al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a fost emis la 20 septembrie 2018, prin Comitetul pentru produse medicinale de uz uman, pe baza evaluării realizate de Comitetul pentru terapii avansate.
Luxturna este primul tratament genic destinat unei boli retiniene moștenite și a fost desemnat tratament orfan încă din 2012. Aplicația pentru aprobare a fost depusă de compania Spark Therapeutics, care a și dezvoltat această terapie genică, dar drepturile de comercializare în Uniunea Europeană și Spațiul Economic European (în fapt, oriunde în afara SUA) sunt deținute de Novartis. Cele două companii farmaceutice au încheiat un acord în acest sens în ianuarie 2018, prin care Spark Therapeutics va furniza terapia, iar Novartis o va comercializa.
Medicamentul nu este unul obișnuit, nu doar prin faptul că este o terapie genică administrată in vivo (un virus adeno-asociat 2 acționează ca vector ce introduce în celulele retiniene o copie de ADNc RPE65 funcțional), ci și prin prețul uriaș al tratamentului. În SUA, unde terapia a fost aprobată la finalul anului trecut, costul pentru un ochi a fost stabilit la 425.000 de dolari, deci 850.000 de dolari pentru un pacient, apreciat ca foarte ridicat.
Novartis va negocia acum cu autoritățile naționale din statele UE/SEE prețul la care ar urma să fie decontate tratamentele cu Luxturna. Conform unui comunicat emis de compania cu sediul la Basel, se speră ca pacienții să aibă acces la tratamentele rambursate de asigurări începând cu anii 2019 și 2020. Rămâne de văzut dacă și cum vor fi încheiate acorduri în țările europene și dacă prețul foarte ridicat al terapiei va putea fi susținut de asigurări.
