Scleroza laterală amiotrofică (SLA) este o afecțiune neurodegenerativă care slăbește mușchii în timp, afectând funcția fizică și ducând în cele din urmă la deces.
Până în acest moment, nu există o cauză unică a bolii și nici un remediu cunoscut.
Cu toate acestea, cercetătorii de la Johns Hopkins Medicine au găsit o posibilă oportunitate în timpul tratamentului SLA care să vizeze celulele din sistemul nervos central ce afectează funcția motorie vitală.
Echipa de cercetare consideră că un subtip de celule, numite astrocite, este implicat activ în moartea neuronilor motori, care permit oamenilor să se miște, să vorbească, să înghită și să respire, trimițând comenzi de la creier către mușchii care îndeplinesc aceste funcții. Disfuncția în cadrul astrocitelor ar putea fi, prin urmare, o țintă viabilă pentru tratamentul SLA.
”Credem că acest lucru este deosebit de important, deoarece disfuncția astrocitelor este activă după debutul simptomelor la pacienții cu SLA”, spune Nicholas Maragakis, profesor de neurologie la Școala de Medicină a Universității Johns Hopkins și director medical al Unității de studii clinice a SLA din Johns Hopkins.
”Această descoperire ne poate permite să țintim anomaliile astrocitelor pentru tratamentul SLA”, a mai spus profesorul.
În studiul lor, publicat în Proceedings of the National Academy of Sciences, cercetătorii au analizat țesuturile creierului și măduvei spinării de la pacienți cu SLA și au observat că o anumită proteină astrocitară, conexina 43, acționează ca un por deschis care trimite factori toxici neuronilor motori din astrocite. Porul a fost deosebit de activ la pacienții cu SLA care au antecedente familiale de boală și la cei care au contractat boala într-un mod sporadic.
Echipa de cercetare a fost, de asemenea, capabilă să dezvolte linii de celule stem de la pacienții cu SLA și să le dezvolte în astrocite. Ei au descoperit că aceste astrocite au indus moartea neuronului motor prin hemicanale, proteine care oferă căi pentru mișcarea moleculelor între celule.
”Aceasta este o nouă cale despre care am demonstrat că este prezentă în țesuturile SLA, modelele animale și celulele stem derivate de la pacient”, spune Maragakis.
De asemenea, este interesant faptul că această proteină specială pare să fie crescută în lichidul cefalorahidian de la pacienții cu SLA și ar putea servi ca un biomarker important. Aceasta este o adevărată abordare a medicinei de precizie față de boală.
SLA afectează până la 30.000 de oameni în Statele Unite, cu 5.000 de cazuri noi diagnosticate în fiecare an. Sunt în curs de dezvoltare produse farmaceutice care ar putea bloca acest hemicanal, spune Maragakis, iar în timpul studiului, echipa sa a arătat că un medicament dezvoltat inițial pentru a trata migrenele și epilepsia ar putea bloca moartea neuronului motor indusă de astrocite în liniile de celule stem SLA umane și animale.
Studiul oferă tot mai multe dovezi că astrocitele joacă un rol în răspândirea SLA. Echipa de cercetători va încerca să stabilească de ce acest hemicanal este atât de activ în astrocitele SLA, oferindu-le o mai bună înțelegere a modului în care boala progresează.
