EMA: Medicament nou pentru pacienții cu fibroză chistică

Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției Europeană pentru Medicamente (EMA)  a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piața europeană pentru Kaftrio, prima terapie triplă combinată pentru tratamentul fibrozei chistice la pacienții cu vârsta de peste 12 ani, care sunt homozigoti pentru mutația F508del în fibroza chistică transmembrană gena regulatorului de conductanță (CFTR) sau heterozigot pentru F508del în gena CFTR cu o mutație a funcției minime (MF), după cum a anunțat EMA.

“Este de așteptat ca acest tratament să ofere o nouă opțiune terapeutică pentru mulți pacienți cu fibroză chistică, inclusiv pentru cei cu mutații MF în cazul în care nu există niciun tratament”, potrivi unui comunicat al EMA.

Fibroza chistică este o afecțiune genetică rară, care poate pune viața în pericol și care afectează aproximativ 42.000 de persoane în Uniunea Europeană.

Afecțiunea este cauzată de o mutație a genei CFTR, care reglează transportul sării și apei în organism (măsurată sub formă de clorură de transpirație).

Mutația CFTR permite prea multă sare și apă în celule. Aceasta are ca rezultat acumularea de mucus gros și lipicios în tuburile corpului și pe căile de trecere.

Aceste blocaje afectează plămânii, sistemul digestiv și alte organe. Simptomele încep în frageda copilărie și includ tuse persistentă, infecții recurente ale pieptului și plămânilor și creșterea slabă în greutate.

În prezent, nu există niciun remediu pentru fibroza chistică. O serie de tratamente pot ajuta la controlul simptomelor, la prevenirea sau reducerea complicațiilor și la îmbunătățirea calității vieții, însă mulți pacienți au mutații care le fac ineligibile pentru tratamentele disponibile în prezent. Prin urmare, există o nevoie medicală semnificativă nesatisfăcută pentru acești pacienți, potrivit EMA.

Kaftrio, compus din trei substanțe : elexacaftor, tezacaftor și ivacaftor

Kaftrio este format din trei substanțe, elexacaftor, tezacaftor și ivacaftor, care funcționează prin creșterea proteinei CFTR și îmbunătățirea funcției sale.

Kaftrio este primul tratament care este eficient pentru pacienții cu fibroză chistică cu mutația F508del pe o alelă și o mutație MF pe a doua alelă. La acești pacienți nu există producția unei proteine CFTR sau a unei proteine CFTR care să nu răspundă la terapiile existente in vitro, potrivit EMA.

Kaftrio este, de asemenea, destinat pacienților homozigoti pentru mutația F508del. Aceste două grupuri reprezintă majoritatea pacienților diagnosticați cu fibroză chistică.

Kaftrio, două studii clinice, pe 500 de pacienți

Siguranța și eficacitatea Kaftrio au fost studiate în două studii clinice care au implicat peste 500 de pacienți.
Ambele studii au arătat îmbunătățiri semnificative în funcția pulmonară a pacienților și scăderea clorurii de transpirație.

În primul studiu, cuprinzând pacienți care au fost heterozigoti pentru F508del cu o mutație MF, funcția pulmonară a crescut cu 14,3 puncte procentuale în comparație cu pacienții care au luat placebo (un tratament fictiv). În cel de-al doilea studiu, cuprinzând pacienți homozigoti pentru mutația F508del (F / F), aceasta a crescut cu 10 puncte procentuale în comparație cu pacienții care iau un alt medicament cu fibroză chistică (Symkevi).

Reacții adverse

Potrivit EMA, cele mai frecvente reacții adverse raportate au fost cefaleea, diareea și infecția tractului respirator superior.

Kaftrio a fost revizuit inițial în cadrul programului de evaluare accelerată a EMA.

Cu toate acestea, în timpul evaluării, acest lucru nu a mai putut fi realizat, deoarece solicitantul a cerut o oprire de 3 luni, în cele din urmă, redusă la 2 luni. Prin urmare, nu au putut fi îndeplinite condițiile pentru evaluarea accelerată.

Opinia adoptată de Comitetul pentru medicamente umane al EMA este un pas intermediar către accesul pacienților la pe Kaftrio. Avizul Comitetului va fi trimis acum Comisiei Europene pentru adoptarea unei decizii privind o autorizație de introducere pe piață la nivelul întregii UE, potrivit EMA.

De asemenea, odată ce a fost acordată o autorizație de introducere pe piață, deciziile privind prețul și rambursarea vor avea loc la nivelul fiecărui stat membru, ținând cont de rolul / utilizarea potențială a acestui medicament în contextul sistemului național de sănătate al țării respective.

Lasă un răspuns

*

Acest sit folosește Akismet pentru a reduce spamul. Află cum sunt procesate datele comentariilor tale.