Comisia Europeană a autorizat condiționat tratamentul cu Zynteglo pentru pacienții cu vârsta de cel puțin 12 ani, cu beta-talasemie și care necesită transfuzii de sânge periodice. Opinia pozitivă a Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a fost formulată la finalul lunii martie 2019. Persoanele cu beta-talasemie nu pot produce suficientă beta-globină, o componentă a hemoglobinei, proteina [mai mult]
Etichetă: medicamente orfane
Agenția Europeană a Medicamentului: 84 de recomandări în vederea autorizării, în 2018
Agenția Europeană a Medicamentului (EMA ) a dat publicității rapoartele pe anul 2018 privind principala activitate a Agenției, anume de autorizare și monitorizarea a siguranței medicamentelor de uz uman, respectiv de uz veterinar. 84 de medicamente noi În domeniul medicamentelor de uz uman, EMA a recomandat spre autorizare 84 de medicamente, din care [mai mult]
Agenția Europeană a Medicamentului a avizat pozitiv 13 noi medicamente
Comitetul pentru produse medicinale de uz uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) anunță avizarea favorabilă a 13 noi medicamente, recomandate pentru aprobarea ulterioară de către Comisia Europeană, pentru punerea lor pe piață. Trei medicamente orfane Luxturna (voretigene neparvovec)/Spark Therapeutics are statutul de medicament orfan pentru tratamentul adulților și copiilor cu distrofie [mai mult]