Interviu cu Sonye Karen Danoff, profesor asociat la Universitatea Johns Hopkins (Baltimore, Maryland, SUA)
Fibroza pulmonară idiopatică este o boală pulmonară interstițială caracterizată printr-un declin progresiv și ireversibil al funcției pulmonare. Cauza bolii este necunoscută, dar factorii de risc includ fumatul, anumite infecții virale și un istoric familial. Se estimează că, în întreaga lume, numărul celor afectați ar ajunge la cinci milioane, cu o incidență de 12 cazuri la 100.000 de locuitori anual. Speranța de viață după diagnosticarea fibrozei pulmonare idiopatice este, în medie, de patru ani.
Sonye Karen Danoff este profesor asociat de medicină la Divizia de pneumologie și terapie intensivă, co-director al Programului pentru boli interstițiale pulmonare și director asociat al Centrului pentru miozită din cadrul Facultății de Medicină a Universității Johns Hopkins, Baltimore, SUA. Danoff este implicată activ în îngrijirile acordate pacienților, în predare și în cercetare în domeniul bolilor interstițiale pulmonare, cu focus pe bolile autoimune. Cercetările sale vizează studii clinice și translaționale privind fibroza pulmonară și autoimunitatea.
Sonye Karen Danoff vorbește, în exclusivitate pentru Ro Health Review, despre diagnosticul și terapia fibrozei pulmonare idiopatice.
Cum se realizează diagnosticul de fibroză pulmonară idiopatică?
Fibroza pulmonară idiopatică este o boală rară, dar nu neobișnuită, care afectează în principal, populația în vârstă, de obicei persoane cu vârsta peste 60 de ani. Afectează mai frecvent bărbații decât femeile. Simptomele care apar inițial în fibroza pulmonară idiopatică sunt destul de puțin specifice. Vorbim, de cele mai multe ori, despre tuse și dificultăți ale respirației.
În consecință, diagnosticul fibrozei pulmonare idiopatice implică o suspiciune ridicată a medicului, că pacientul ar putea avea ceva mai puțin obișnuit. Populația de pacienți care prezintă fibroză pulmonară idiopatică este aceeași cu cea la care pot apărea boli similare, precum BPCO sau insuficiență cardiacă. De aceea, este nevoie ca medicul să facă diagnosticul diferențial cu aceste patologii atunci când se gândește care ar putea fi cauza simptomelor.
Odată ce s-a stabilit că ar putea fi vorba de fibroză pulmonară idiopatică, sunt mai multe teste care pot ajuta la stabilirea diagnosticului acestei boli. În mod specific, adesea se realizează teste funcționale pulmonare, care pot arăta o restricție sau o scădere a volumului pulmonar, precum și o scădere a capacității de difuzie sau a capacității de absorbție a oxigenului.
Un al doilea test, foarte important, este tomografia computerizată cu rezoluție înaltă, care permite recunoașterea unor modele care permit formularea diagnosticului de fibroză pulmonară idiopatică la un pacient care se încadrează în grupa de risc – vârsta și sexul – și la care s-a realizat o analiză atentă a altor cauze de boală pulmonară interstițială. De exemplu, pacientul trebuie evaluat pentru alte cauze frecvente de boală pulmonară interstițială, precum anumite medicamente, boli autoimune sau expunere la factori care pot duce la boală pulmonară interstițială.
Diagnosticul de fibroză pulmonară idiopatică este, practic, un diagnostic de excludere?
E o observație foarte importantă. Fibroza pulmonară idiopatică poate fi diagnosticată doar atunci când au fost excluse alte cauze de boală pulmonară interstițială. Cel mai adesea, aceasta este partea cea mai complicată a evaluării unui pacient care ar putea avea fibroză pulmonară idiopatică, deoarece sunt multe alte etiologii, cauze de fibroză pulmonară. Este foarte important, pentru medicul care evaluează pacientul, să facă o treabă atentă și cumpănită, de excludere a celorlalte etiologii.
Odată stabilit, diagnosticul de fibroză pulmonară idiopatică are un prognostic sumbru și cu mai multe perspective terapeutice. Cât de mari ar trebui să fie eforturile pentru a stabili acest diagnostic?
Cred că această întrebare este incredibil de importantă. Când un pacient prezintă simptome, cred că medicul este obligat să încerce să identifice cauza lor. Oricare ar fi diagnosticul, de obicei există o perspectivă terapeutică de urmat. A existat ceva ce am putea numi „nihilism terapeutic”, în fibroza idiopatică pulmonară, gândul că nu prea avem ce face. Dar cred că suntem cu adevărat într-o eră nouă, în prezent, sunt multe lucruri pe care le putem face pentru pacienții cu fibroză pulmonară idiopatică. Tot așa cum sunt multe lucruri pe care le putem face pentru alte forme de boală pulmonară interstițială, ceea ce face ca formularea unui diagnostic corect să fie de o importanță critică. Iar abordările terapeutice sunt destul de diferite dacă, să zicem, diagnosticul este de boală pulmonară interstițială legată de expunerea la un medicament, caz în care putem întrerupe tratamentul respectiv. La fel, în cazul în care e vorba de o expunere la un factor din mediu, care poate fi redusă, iar boala pulmonară se poate îmbunătăți.
În mod similar, în fibroza pulmonară idiopatică, știm acum că există mai multe abordări terapeutice și non-terapeutice. În categoria tratamentelor, cel puțin în SUA [n.n. – și în România], sunt aprobați doi agenți antifibrotici, care pot fi administrați la anumiți pacienți, cu o monitorizare adecvată. În plus, foarte important, există și abordări non-terapeutice, care includ vaccinarea adecvată, pentru a preveni dezvoltarea unor boli infecțioase la acești pacienți, precum gripa sau pneumonia pneumococică. Știm că pacienții care dezvoltă astfel de infecții sunt mult mai susceptibili la progresia fibrozei pulmonare. Unele din aceste simple gesturi nu doar că pot ajuta pacientul să trăiască mai mult, dar pot preveni complicațiile. Dată fiind vârsta pacienților, forma fizică este adesea o problemă, astfel că un program de exerciții, un program de reabilitare pulmonară poate fi foarte valoros. În fine, pentru mulți pacienți la care se produce hipoxie în urma exercițiilor fizice, după mers sau alte activități, putem crește semnificativ calitatea vieții prin suplimentarea cu oxigen, în felul acesta crescându-le și capacitatea la efort. Sunt multe decizii care se pot lua în legătură cu modul în care oamenii vor să abordeze sfârșitul vieții, fie că vor ca intervențiile medicale să fie extensive, că vor să urmeze un transplant pulmonar, acolo unde acesta este disponibil, sau că optează pentru un management centrat pe simptome, controlul dificultăților de respirație, controlul tusei. Și toate acestea sunt decizii cât se poate de legitime, dar ele variază de la o persoană la alta. Fiecare pacient ar trebui să aibă posibilitatea de a lua aceste decizii.
Referitor la terapie, știm exact când este necesară aceasta și când trebuie să așteptăm să vedem ce se întâmplă? Dacă tratăm, luăm în calcul faptul că unele tratamente sunt scumpe și că pot avea efecte secundare importante?
Aceasta este o problemă importantă cu care noi, comunitatea specialiștilor pneumologi, încă ne luptăm. Aș putea spune că, dacă întrebi trei pneumologi diferiți, o să ai trei puncte de vedere diferite asupra acestei situații. O explicație parțială vine din faptul că suntem încă la început și învățăm cum să folosim medicația antifibrotică în mod special, dar și alte terapii pentru bolile pulmonare interstițiale. Cred că, atunci când un pacient prezintă simptome ale bolii, devine mai clar că intervenția este un lucru rezonabil, de luat în calcul. Problemele mai dificile apar atunci când pacienții sunt în faza presimptomatică, adică pot avea schimbări interstițiale subtile la examenul CT, dar sunt complet funcționali.
Ați făcut o observație foarte bună, anume că nu există terapii fără costuri. Costurile nu sunt doar financiare, pot fi și riscuri pentru pacient. Iar aceste riscuri pot fi doar povara adițională a faptului că trebuie să iei medicamente, pot fi costul financiar, pot fi efectele secundare. Iar acestea pot fi substanțiale. Atunci când se ia decizia inițierii tratamentului, cred că este foarte important să porți o discuție cât se poate de individualizată cu pacientul, despre raportul risc-beneficiu și despre care ar fi pragul lor de acceptare a riscului. Poate că [tratamentul] nu e potrivit pentru orice pacient, dar aceasta este parte din arta medicinei, identificarea, pentru fiecare persoană, a priorităților. Și apoi, de potrivire a tratamentului cu prioritățile pacientului.
În prezent, cu tratamentele actuale și cu progresele diagnostice din fibroza pulmonară idiopatică, vedeți domeniul dezvoltându-se într-o anumită direcție? Este nevoie de o specializare în fibroza pulmonară, pentru medicii pneumologi?
Unul dintre lucrurile interesante legate de fibroza pulmonară idiopatică și de domeniul bolilor pulmonare interstițiale în general este că, pe măsură ce tehnicile noastre de identificare a bolii s-au îmbunătățit, am observat că, de fapt, o mare parte a pacienților noștri era diagnosticată greșit. Și că, poate pentru că aveau dificultăți la respirat, li se spusese că au BPOC, astm sau altă formă de boală pulmonară. Pe măsură ce populația îmbătrânește, riscul de fibroză pulmonară idiopatică, în particular, începe să crească. La acest moment, abia vedem vârful aisbergului, în ce privește numărul pacienților care vor dezvolta fibroză pulmonară în următorii zece sau douăzeci de ani. Cred că medicii vor juca un rol incredibil de important, indiferent de specializare – fie că vorbim despre medicii de familie, despre pneumologii generaliști sau despre cei supraspecializați. Aceștia trebuie să lucreze împreună, să încerce să identifice pacienții cât mai devreme și să le ofere acestora terapia adecvată.
Dar credeți că este necesară supraspecializarea medicilor pneumologi?
Modelul pe care îl utilizăm în Statele Unite este de a avea centre specializate în bolile pulmonare interstițiale. Cred că acest model este benefic, pentru că e nevoie de un număr critic de pacienți pentru a avea personalul de sprijin necesar – radiologi specializați, anatomopatologi specializați – care să îți permită să ajuți cu adevărat pacienții. Deși cred că nu orice pneumolog ar trebui să se specializeze în această patologie, accesul la un centru specializat în bolile pulmonare interstițiale este foarte valoros. Într-un centru, pot fi patru-cinci medici supraspecializați în bolile pulmonare interstițiale, astfel încât experiența de grup permite sfătuirea pneumologilor din comunitate și, poate, furnizarea unei a doua opinii pentru pacienți, atunci când deciziile sunt dificile – fie în diagnostic, fie în terapie.
Ce medici ar trebui să trimită pacienții la medicul pneumolog specializat în bolile pulmonare interstițiale?
Accesul la îngrijiri de specialitate, în bolile pulmonare interstițiale, este foarte important. Ideal ar fi ca nu doar pneumologul din comunitate să poată trimite pacienții, ci și medicii din asistența primară, medicii de familie, care văd pacienții și pot recunoaște simptomele legate de bolile pulmonare interstițiale – aceștia ar putea trimite pacientul direct către centrul specializat. Una dintre principalele îngrijorări pe care le-am identificat, mai ales la pacienții cu fibroză pulmonară idiopatică, este stabilirea cu întârziere a diagnosticului. Și mai este și situația diagnosticului greșit. Un studiu recent, realizat în Statele Unite, a arătat că până la 55% din pacienții cu fibroză pulmonară idiopatică au fost, de fapt, diagnosticați greșit înainte de a se ajunge la diagnosticul corect. Iar această greșeală s-a asociat cu o întârziere în a ajunge la medicul specialist, în medie, de aproape un an. Pentru pacienții care pot avea o boală progresivă și cu potențial fatal, este cu adevărat important ca primul medic care vede pacientul și suspectează acest diagnostic să îl poată trimite către o clinică specializată.
