Comisia Europeană a acordat săptămâna aceasta statutul de medicament orfan pentru onvansertib, primul inhibitor oral, înalt selectiv, de generația a treia, al kinazei PLK1, pentru tratamentul leucemiei mieloide acute. Medicamentul, care a primit denumirea generică în urmă cu două săptămâni, este în prezent în studiu clinic de fază 1/2 (de eficacitate și de siguranță).
Desemnarea onvansertibului ca medicament orfan de către Comisia Europeană aduce firmei care dezvoltă această terapie avantaje importante, precum o reducere a taxelor în faza de dezvoltare, acces direct la autorizarea de piață prin procedură centralizată (dacă studiile clinice vor dovedi eficacitatea și siguranța noii terapii) și exclusivitatea pe piață timp de zece ani după autorizare.
Leucemia mieloidă acută este o boală malignă a sângelui în care celulele mieloide din măduva hematogenă nu se mai diferențiază adecvat, rezultând o creștere marcată a numărului de celule imature (blaști) circulante (vezi foto). Consecutiv, numărul de hematii, trombocite și leucocite normale scade, având răsunet clinic prin oboseală, dispnee, sângerări și risc ridicat de infecții. Incidența bolii este de aproximativ 18.000 de cazuri anual în Uniunea Europeană, dar în creștere din cauza îmbătrânirii populației. Rata de supraviețuire la cinci ani este în prezent de 22%.
Foto: Washington University
