Medicament pentru boala Wilson și generice pentru infecții fungice, recomandate spre autorizare de EMA

Comitetul pentru produse medicinale de uz uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) recomandă pentru autorizare în Uniunea Europeană și în Spațiul Economic European patru noi medicamente.

Totodată, a fost exprimată o opinie negativă cu privire la un nou medicament iar o alta a fost reiterată după reexaminarea unui alt medicament.

 

Chelator de cupru pentru boala Wilson

 

CHMP recomandă autorizarea medicamentului Cufence (diclorhidrat de trientină/Univar) pentru tratamentul bolii Wilson – o afecțiune ereditară care determină acumularea de cupru în ficat, creier și alte organe vitale. Medicamentul chelator de cupru a fost desemnat ca „medicament orfan” în 2003. Tratamentul cu Cufence este indicat pentru boala Wilson la pacienții adulți, adolescenți sau copii cu vârsta mai mare de 5 ani, care nu tolerează tratamentul cu D-penicilamină.

Tratamentul are ca efect scăderea nivelurilor mari de cupru seric și tisular, la pacienții cu boală Wilson. Principalele efecte secundare sunt greața și eritemul cutanat. La debutul tratamentului, poate apărea deteriorare neurologică.

În Uniunea Europeană există deja un alt medicament pe bază de trientină autorizat pentru boala Wilson. Cuprior (tetraclorhidrat de trientină/GMP-Orphan) a fost autorizat în septembrie 2017.

 

Protecție renală pentru tratamentul cu radionuclizi

 

O altă recomandare pozitivă a fost emisă pentru LysaKare (arginină & lizină/Advanced Accelerator Applications). Aceasta este o soluție pentru infuzie (25 g/25 g), care conține aminoacizii L-arginină și L-lizină.

Tratamentul cu LysaKare este indicat pentru protecția renală în timpul tratamentului cu oxodotreotidă de lutețiu (177Lu), un medicament radioactiv. Combinația de aminoacizi scade reabsorbția și retenția oxodotreotidei de lutețiu la nivel renal. Principalele efecte adverse sunt grețurile și vărsăturile.

 

Antifungic generic, în două formulări

 

CHMP al EMA a emis opinii pozitive și pentru două medicamente generice. Ambele sunt formulări de posaconazol. Originalul Noxafil (MSD) a fost autorizat în 2005.

Posaconazole AHCL (posaconazol/Accord Healthcare) este o suspensie orală 40 mg/ml indicată în următoarele infecții fungice la adulți:

  • aspergiloză invazivă la pacienții cu boală refractară la amfotericina B sau itraconazol sau la pacienții care nu tolerează aceste medicamente;
  • fuzarioză la pacienții cu boală refractară la amfotericina B sau care nu tolerează acest medicament;
  • cromoblastomicoză și micetom la pacienții cu boală refractară la itraconazol sau la pacienții care nu tolerează acest medicament;
  • coccidioidomicoză la pacienții cu boală refractară la amfotericina B, itraconazol sau fluconazol sau la pacienții care nu tolerează aceste medicamente;
  • candidoză orofaringiană, ca tratament de primă linie la pacienții cu boală severă sau imunocompromiși, la care se așteaptă ca răspunsul la tratamentul local să fie slab.

Posaconazole Accord (posaconazol/Accord Healthcare) este disponibil sub formă de tablete de 100 mg gastrorezistent. Medicamentul este indicat pentru tratamentul următoarelor infecții fungice la adulți:

  • aspergiloză invazivă la pacienții cu boală refractară la amfotericina B sau itraconazol sau la pacienții care nu tolerează aceste medicamente;
  • fuzarioză la pacienții cu boală refractară la amfotericina B sau care nu tolerează acest medicament;
  • cromoblastomicoză și micetom la pacienții cu boală refractară la itraconazol sau la pacienții care nu tolerează acest medicament;
  • coccidioidomicoză la pacienții cu boală refractară la amfotericina B, itraconazol sau fluconazol sau la pacienții care nu tolerează aceste medicamente;

Ambele formulări sunt indicate și profilactic, în anumite situații bine definite, la pacienții imunocompromiși, pentru a preveni apariția infecțiilor fungice.

 

Două opinii negative

 

În ședința din mai 2019 a Comitetului pentru produse medicinale de uz uman al EMA au fost emise și două opinii negative.

Prima se referă la Xyndari (glutamină/Emmaus Medical), un medicament orfan pentru care aplicația viza tratamentul siclemiei (o boală ereditară cu defect al eritrocitelor, globulele roșii din sânge). CHMP nu a fost mulțumit de calitatea studiilor clinice efectuate și a exprimat îngrijorări în privința validității rezultatelor acestora. Fără a putea stabili eficacitatea tratamentului, CHMP a luat decizia de a nu autoriza noul medicament.

A doua opinie negativă vizează medicamentul Doxolipad (doxorubicină/TLC Biopharmaceuticals). Acesta este un medicament hibrid care are ca substanță activă doxorubicina, dar aceasta este încapsulată în lipozomi (mici sfere de grăsime). Medicamentul a fost dezvoltat ca unul hibrid și ar fi trebuit să trateze cancerul de sân și cancerul ovarian. În ședința din ianuarie, CHMP formulase o primă recomandare negativă, contestată însă de producător. Refuzul are la bază imposibilitatea de a confirma biodisponibilitatea medicamentului și bioechivalența acestei forme terapeutice cu doxorubicina administrată în soluție perfuzabilă.

 

Aplicații retrase de Zentiva și Mitsubishi Tanabe

 

A fost demarată o analiză privind eficacitatea medicamentelor care conțin metocarbamol și paracetamol pentru tratamentul spasmelor musculare dureroase. Analiza a fost solicitată de BfArM, autoritatea germană a medicamentului.

CHMP a fost notificată pentru retragerea aplicației în vederea autorizării unui generic de ambrisentan, un medicament indicat în tratamentul hipertensiunii arteriale pulmonare. Ambrisentan Zentiva ar fi urmat să primească un aviz negativ deoarece datele privind procesul de fabricație nu erau complete și astfel existau îngrijorări în această privință. În plus, doar datele din studiul de bioechivalență pentru doza de 10 mg erau disponibile, cele pentru doza de 5 mg fiind insuficiente.

Radicava (edaravonă/Mitsubishi Tanabe) este un medicament propus pentru tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (SLA). CHMP a exprimat rezerve față de rezultatele studiului clinic realizat c acest medicament, care nu a arătat ameliorări semnificative în comparație cu placebo. În plus, studiul a urmărit efectele tratamentului pe termen scurt (24 de săptămâni). A fost luată în calcul posibilitatea unei autorizări condiționate (care obligă compania să continue studiile clinice și să furnizeze noi rezultate). În același timp, compania a propus înființarea unui registru al pacienților tratați cu Radicava și compararea acestora cu pacienți care au primit alte tratamente pentru SLA, în trecut. CHMP a avut obiecții față de această propunere, deoarece tratamentul SLA s-a schimbat semnificativ în ultimii ani, ceea ce face dificilă orice comparație. În final, după consultarea experților în domeniu, CHMP a ajuns la concluzia că beneficiile tratamentului nu depășesc riscurile acestuia.

Lasă un răspuns

*

Acest sit folosește Akismet pentru a reduce spamul. Află cum sunt procesate datele comentariilor tale.