Statele Unite au aprobat o nouă terapie genică împotriva hemofiliei, o boală genetică rară, care provoacă sângerări spontane şi excesive.
Noul tratament, dezvoltat de Pfizer, vizează hemofilia B şi este administrat într-o singură doză, informează AFP, citată de Agerpres.
Hemofilia este cauzată de anomalia unei gene a cromozomului X, implicând un deficit în organism al unei proteine denumite factor de coagulare (factor VIII pentru hemofilia A şi factor IX pentru hemofilia B). Această boală îi afectează în principal pe bărbaţi.
Tratamentul clasic constă în transfuzii care aduc în organism proteina lipsă, de mai multe ori pe săptămână.
„Tratamentul cu doză unică a aecestei terapii poate schimba datele problemei”, a declarat Adam Cuker, coordonatorul unui program de luptă împotriva hemofiliei din cadrul Universităţii Pennsylvania, citat în comunicatul publicat de compania Pfizer.
Noul tratament funcţionează cu ajutorul unui virus (modificat pentru a fi inofensiv), pentru a introduce în organism o copie funcţională a genei factorului IX, astfel încât pacienţii să o poată produce apoi ei înşişi.
O doză a noului tratament va costa în Statele Unite 3,5 milioane de dolari, a anunţat compania Pfizer, potrivit căreia costul tratamentelor actuale poate ajunge la o sumă cuprinsă între 600.000 şi 1,1 milioane de dolari pe an pentru o persoană.
Tratamentul a fost deja aprobat în Canada şi este în curs de examinare de Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMA).
O terapie genică împotriva hemofiliei A, mai frecvent întâlnită decât hemofilia B, a fost deja aprobată în Statele Unite în anul 2023.
