Prima terapie genică celulară CAR-T a fost aprobată pentru comercializare în Uniunea Europeană, după ce a primit aviz pozitiv de la Agenția Europeană a Medicamentului (EMA). Tisagenlecleucel (Kymriah, produs de Novartis) este un medicament oncologic destinat tratamentului leucemiei limfocitare cu celule B refractară sau în recidivă la copii și tineri până la 25 de ani și pentru tratamentul pacienților adulți cu limfom difuz cu celule B mari recidivant sau refractar după cel puțin două terapii sistemice. Tisagenlecleucel aparține unei noi generații de imunoterapii personalizate împotriva cancerului, care se bazează pe colectarea de celule imune (limfocite T) de la pacienți și modificarea acestora pentru tratarea cancerului de care suferă.
Fiind vorba despre o terapie inovatoare, în procesul de evaluare a acestei terapii au fost implicate atât Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP), cât și Comitetul pentru terapii avansate (CAT) ale EMA. Tisagenlecleucel este unul din primele medicamente evaluate și aprobate pentru comercializare în Uniunea Europeană prin includerea în programul de evaluare accelerată PRIME (PRIority MEDicines), desfășurat de EMA. Acest program oferă consiliere științifică și de reglementare pentru dezvoltarea medicamentelor cu potențial terapeutic semnificativ în cazul unor nevoi medicale rămase neacoperite sau care oferă un beneficiu net față de terapiile existente la ora actuală.
Tisagenlecleucel este un „medicament orfan” – dezvoltat pentru a trata o boală foarte rară, pentru care nu există tratament. În cazul medicamentelor orfane, costul necesar cercetării, dezvoltării și obținerii aprobării de punere pe piață nu poate fi recuperat prin vânzările preconizate. Astfel, în condiții normale de piață, este puțin probabil ca terapia pentru o boală rară să genereze venituri suficiente pentru justificarea investiției necesare. Pentru a încuraja dezvoltarea de noi terapii pentru bolile rare, Uniunea Europeană oferă o serie de stimulente, de la consiliere și suport științific în faza de dezvoltare, până la programe de evaluare accelerată și chiar prelungirea perioadei în care medicamentul poate rămâne sub patent și nu poate fi reprodus de o companie rivală.
Tisagenlecleucel a primit în urmă cu un an (iulie 2017) aprobarea FDA pentru comercializare în Statele Unite ale Americii. Acolo, tratamentul s-a lansat la exorbitantul preț de 475.000 de dolari. Până la acest moment, nu se știe care va fi prețul acestei terapii inovatoare în Europa. După obținerea aprobării de punere pe piață, fiecare stat membru UE poate decide prețul și în ce măsură acest tratament va fi suportat de sistemul național de sănătate.
