Primul tratament pentru porfiria acută hepatică, aprobat de EMA

Agenția Europeană a Medicamentului a aprobat primul tratment pentru porfiria acută hepatică, givorisan. Acesta va fi folosit la adulți și copiii mai mari de 12 ani, pentru a scade numprul crizelor de porfirie. Aceasta este încadrată în categoria bolilor rare, cu o incidență de 0,1 la 10.000, în Uniunea Europeană, Norvegia, Islanda și Lichtenstein.

Porfiria acută hepatică este o afecțiune genetică. Bolnavilor le lipsesc anumite enzime necesare pentru a produce hemul, o structură de bază a hemoglobinei care se leagă de oxigen, ceea ce duce la acumularea porfirinelor în corp în cantități toxice. Se caracterizează prin dureri abdominale severe, vomă, simptome la nivelul sistemului nervos (leșin, depresie, anxietate). Porfiria acută hepatică poate pune în pericol viața, din cauza posibilității apariției paraliziei sau a insuficienței respiratorii, în timpul crizelor.

Noua substanță activă, givorisanul, a fost creată pentru a interfera producerea unei enzime implicate în fazele de început ale producerii hemului. Prin blocarea acestei faze incipiente, medicamentul împiedică prodcerea de substanțe care se acumulează în corp.

Nu există tratamente aprobate care îmbunătățesc sau previn simptomele cronice ale bolnavilor de porfirie acută hepatică și nici pentru reducerea riscului crizelor. Hemina intravenoasă, un derivat al formulei hemului, este singura terapie aprobată în tratamentul crizelor acute, dar nu este aprobată ca tratament de prevenire a crizelor. Tratementele adiționale includ antiinflamatoare, antiemetice, menopauză indusă chimic și transplant de ficat.

Testele clinice cu givorisan au fost făcute pe 94 de pacienți care au avut cel puțin două crize de porfirie acută hepatică în ultimele șase luni. Date din studiu au arătat că, în urma tratamentului, a scăzut semnificativ numărul crizelor, a scăzut și intensitatea durerilor, iar pacienții au avut o calitate a vieții mai bună.

Lasă un răspuns

*

Acest site folosește Akismet pentru a reduce spamul. Află cum sunt procesate datele comentariilor tale.