Comisia Europeană a autorizat medicamentul Hemlibra (emicizumab/Roche) pentru punere pe piață în Uniunea Europeană și Spațiul Economic European pentru profilaxia de rutină a episoadelor hemoragice la persoanele cu hemofilie A severă (deficit congenital de factor VIII, FVIII < 1%) fără inhibitori de factor VIII. Emicizumab poate fi administrat la toate grupele de vârstă și există mai multe opțiuni de dozare și de periodicitate a administrării, pentru toate persoanele cu hemofilie A care au respectiva indicație, inclusiv pentru cele cu inhibitori ai factorului VIII.
Tratamentul cu emicizumab se administrează prin injectare subcutanată (este disponibil sub forma unei soluții gata de injectat) o dată pe săptămână, o dată la două săptămâni sau o dată la patru săptămâni.
Anticorp monoclonal bispecific
Hemofilia A este o afecțiune cu transmitere ereditară (pe cromozomul X) recesivă, care se manifestă prin tulburări ale coagulării din cauza unui deficit al factorului VIII al coagulării. Dată fiind transmiterea X-linkată recesivă, hemofilia A este întâlnită predominant la bărbați.
Pacienții sunt tratați de obicei cu substitute de factor VIII (produse din sânge), care înlocuiesc factorul VIII și previn sângerările. Organismul poate dezvolta însă anticorpi (inhibitori), ceea ce favorizează reapariția episoadelor hemoragice.
Emicizumab este primul anticorp monoclonal recomandat la pacienții cu hemofilie A cu inhibitori (autorizat în UE încă din februarie 2018 pentru această indicație). Acționează bispecific față de factorul IXa și factorul X, de care se leagă activând astfel cascada coagulării.
Dovezile furnizate de studii clinice
Autorizarea emicizumabului vine după recomandarea formulată de Agenția Europeană a Medicamentului în februarie 2019. Aceasta s-a bazat pe dovezile furnizate de două studii clinice de fază 3, HAVEN 3 și HAVEN 4.
În studiul HAVEN 3, la pacienți cu hemofilie A fără inhibitori de factor VIII, profilaxia cu emicizumab a sângerărilor a dus la o reducere semnificativă și importantă clinic a sângerărilor care au necesitat tratament, în comparație cu absența profilaxiei și cu tratamentul profilactic anterior cu factor VIII.
În studiul HAVEN 4, la pacienți cu hemofilie A cu sau fără inhibitori de factor VIII, emicizumab o dată la patru săptămâni a dovedit un control clinic semnificativ al sângerărilor.
Cel mai frecvent întâlnite evenimente adverse, în studiile clinice amintite, au fost reacții la locul injecției, cefalee, microangipatii trombotice (leziuni microvasculare la nivelul unor organe precum rinichiul), febră, diaree și dureri musculare și articulare.
Autorizarea nu înseamnă decontare
Emicizumab a fost creat de compania japoneză Chugai Pharmaceutical, subsidiară Roche, și este dezvoltat la nivel global de Chiugai, Roche și Genentech (o altă subsidiară Roche).
Deținătorul autorizației de punere pe piață în Europa este Roche. Compania este foarte activă în dezvoltarea de tratamente pentru afecțiuni hematologice.
Grupul Roche, cu sediul principal la Basel, în Elveția, este activ în mai mult de o sută de țări și are aproximativ 94.000 de angajați în întreaga lume.
Autorizarea noii indicații în UE/SEE înseamnă că tratamentul poate fi administrat în acest scop, la indicația medicului specialist. Decontarea în sistemul de asigurări de sănătate se face însă prin decizii separate adoptate în fiecare țară, pe baza rapoartelor de HTA (evaluare a tehnologiilor medicale) și a deciziilor politice.
