UE: EMA a aprobat medicamentul Qalsody, utilizat pentru tratarea anumitor forme genetice ale bolii Charcot

Autoritatea Europeană de Reglementare în Domeniul Medicamentelor (EMA) a aprobat medicamentul Qalsody, de la laboratorul american Biogen, utilizat pentru tratarea anumitor forme genetice ale bolii Charcot – boală rară, cunoscută şi sub numele de scleroză laterală amiotrofică (SLA), ce provoacă o paralizie progresivă a muşchilor, lăsând pacientul imobilizat.

Potrivit AFP ciatat de Agerpres, în numeroase cazuri, mutaţiile ereditare ale unei gene care produce proteina în cauză sunt la originea bolii – care duce în general la deces în mai puţin de cinci ani – dar aceste mutaţii pot apărea şi fără antecedente în familie.

„Qalsody (denumirea comercială a tofersenului) este indicat pentru tratamentul adulţilor cu SLA care prezintă o mutaţie a genei superoxid dismutază 1 (SOD1)”, a ransmis EMA; la aproximativ 2% dintre pacienții cu SLA, „boala este cauzată de o mutaţie genetică care antrenează producerea de enzime SOD1 defecte, ducând la moartea celulelor nervoase„, a explicat agenția.

Comisia Europene urmează să adopte o decizie de autorizare a introducerii pe piaţă în UE în contextul în care, momentan, nu există un tratament neuroprotector eficace pentru toţi pacienţii care suferă de boala incurabilă.

Lasă un răspuns

*

Acest site folosește Akismet pentru a reduce spamul. Află cum sunt procesate datele comentariilor tale.