Organizaţia Mondială a Sănătăţii (OMS) ia măsuri pentru extinderea accesului copiilor cu anemie falciformă la tratamente şi îngrijiri care pot preveni complicaţiile şi salva vieţi, prin actualizarea recomandărilor clinice şi prin acţiuni menite să crească disponibilitatea medicamentelor de calitate, adaptate nevoilor pediatrice, în special în Africa Subsahariană, unde apar aproape 80% dintre cazuri.

Anemia falciformă a contribuit la aproximativ 81.100 de decese în rândul copiilor cu vârsta sub cinci ani în 2021, iar OMS urmăreşte să reducă diferenţele majore existente în ceea ce priveşte accesul la diagnostic, tratament şi îngrijire.

„Prea mulți copii cu anemie falciformă continuă să mor sau să sufere complicații devastatoare, chiar dacă avem tratamente care îi pot ajuta. Scopul nostru este simplu: să ne asigurăm că locul în care se naște un copil nu determină dacă acesta poate primi tratamentul de care are nevoie pentru a supraviețui și a trăi o viață sănătoasă. Noul pachet de îndrumări și instrumente al OMS are ca scop îmbunătățirea îngrijirii și tratamentului copiilor și adolescenților care trăiesc cu anemie falciformă (SCD), accelerând în același timp accesul la medicamente adecvate, de calitate garantată și accesibile ca preț”, a declarat Dr. Pascale Allotey, directoarea Departamentului pentru Sănătatea Sexuală, Reproductivă, Maternă, a Copilului și Adolescentului și Îmbătrânire din cadrul OMS.

Anemia falciformă este cea mai frecventă boală hematologică ereditară la nivel mondial şi rămâne o cauză importantă de deces şi dizabilitate care pot fi prevenite în copilărie, în special în ţările cu venituri mici şi medii. Cea mai mare povară a bolii se înregistrează în Africa Subsahariană, însă aceasta afectează şi populaţii din Mediterana de Est, Caraibe, Asia de Sud şi America Latină, precum şi populaţii din diaspora din întreaga lume.

În pofida existenţei unor intervenţii eficiente, OMS atrage atenţia că persistă diferenţe majore în accesul la diagnostic precoce, îngrijire completă şi tratamente care modifică evoluţia bolii.

„A avea un medicament eficient nu este suficient dacă copiii nu îl pot obține, nu și l-au putut permite sau nu îl pot lua într-o formă concepută pentru ei. Împreună cu partenerii noștri, lucrăm pentru a schimba acest lucru în cazul anemiei falciforme, începând cu hidroxiureea, un medicament care poate preveni complicațiile grave și poate salva vieți”, a declarat Meg Doherty, directoarea Departamentului de Știință pentru Sănătate din cadrul OMS.

În mai 2026, OMS a publicat primul său ghid dedicat în mod specific diagnosticului, prevenirii şi gestionării clinice a anemiei falciforme la copii şi adolescenţi cu vârste între 0 şi 19 ani. Documentul cuprinde 15 recomandări în şapte domenii prioritare şi include o recomandare fermă pentru utilizarea hidroxiureei la toţi copiii şi adolescenţii cu anemie falciformă cu vârste între 9 luni şi 19 ani, indiferent de severitatea clinică.

Pentru ca recomandările clinice să fie însoţite de medicamente disponibile şi adaptate utilizării pediatrice, OMS şi Acceleratorul Global pentru Formulări Pediatrice au organizat, în septembrie 2025, primul exerciţiu de Optimizare a Medicamentelor Pediatrice pentru anemie falciformă (PADO-SCD).

Exerciţiul a identificat medicamentele şi formulările prioritare pentru tratamentele disponibile în prezent, inclusiv hidroxiureea, şi a stabilit o listă de supraveghere pentru terapiile experimentale promiţătoare şi priorităţile de cercetare. Hidroxiureea a fost stabilită drept prioritate imediată pentru extinderea accesului la tratament în cazul copiilor şi adolescenţilor.

În iulie 2026, OMS a publicat un Profil de Produs Ţintă pentru hidroxiureea pediatrică, care stabileşte caracteristicile preferate şi minime pentru formulări adaptate vârstei. Documentul ia în considerare forma farmaceutică, concentraţiile, flexibilitatea dozării, administrarea, stabilitatea, ambalarea şi accesibilitatea, cu accent pe forme care permit ajustarea dozei în funcţie de greutate şi pot fi utilizate în medii cu resurse limitate.

Profilul a stat la baza primei Expresii de Interes pentru Precalificarea OMS pentru terapii destinate anemiei falciforme. Iniţiativa include formulări de hidroxiuree eligibile pentru evaluarea precalificării OMS, inclusiv variante pediatrice şi capsule de 500 mg. OMS încurajează producătorii să analizeze această procedură şi să colaboreze cu echipa de Precalificare a Medicamentelor în privinţa eligibilităţii, cerinţelor de dezvoltare şi procedurilor de depunere.

OMS urmăreşte în acelaşi timp evoluţia tratamentelor pentru anemia falciformă, într-un context în care sunt dezvoltate medicamente noi, produse biologice şi tehnologii potenţial transformatoare, inclusiv terapii genice.

Prin PADO-SCD, organizaţia a analizat produsele aflate în cercetare şi dezvoltare şi a întocmit o listă de supraveghere a terapiilor experimentale promiţătoare, alături de priorităţile pentru cercetările viitoare. Obiectivul este ca necesităţile privind dovezile pediatrice, accesul la tratament şi particularităţile regiunilor cu o povară mare a bolii şi resurse limitate să fie luate în calcul încă din primele etape ale dezvoltării.

OMS subliniază că implementarea acestor măsuri va necesita colaborarea guvernelor, producătorilor, autorităţilor de reglementare, cercetătorilor, finanţatorilor, agenţiilor de achiziţii, furnizorilor de servicii medicale şi comunităţilor afectate.

Reţeaua GAP-f şi viitorul Parteneriat Global OneSCD vor contribui la accelerarea implementării, prin transformarea recomandărilor OMS în acţiuni coordonate pentru îmbunătăţirea accesului la prevenirea, tratamentul şi îngrijirea de calitate a anemiei falciforme în ţările cu o povară ridicată a bolii.

Un webinar GAP-f #BetterMeds4Kids, intitulat „Îmbunătățirea tratamentului pediatric pentru anemie falciformă: resurse noi pentru susținerea eforturilor de cercetare, dezvoltare și acces”, este programat pentru 2 septembrie 2026. Evenimentul va prezenta noile resurse ale OMS şi va aborda modul în care acestea pot sprijini îmbunătăţirea tratamentului copiilor cu anemie falciformă, de la extinderea accesului la medicamentele existente până la orientarea cercetării şi dezvoltării unor terapii viitoare.